从科罗拉多大学获得两名生物毒品候选者

奥罗拉，Colo .-（商业资讯） - 2014年6月6日 -

Ocugen，Inc。和科罗拉多大学今天宣布允许Ocugen继续开发两种药物候选人，以便治疗眼科适应症，并且该资产中的一种，OCU100，重组透镜上皮衍生的生长因子1-326（ LEDGF1-326），从美国食品和药物管理局接受孤儿药物的治疗治疗视网膜炎（RP），罕见的眼部疾病。

“FDA孤儿产品办公室的孤儿药物指标是一个重要的里程碑，使Ocugen能够加速Ocu100的临床发展，这可能是患有视网膜炎的首批批准的治疗性，”Shankar Musunuri，MBA说，Ocugen董事会创始人和主席。

Ocugen科学创始人和董事会成员Uday Kompella，博士学位，在Cu的Anschutz医疗校园的药学科学，眼科和生物工程教授，是OCU100的发明者。Ocugen许可与LEDGF相关的所有资产，包括LEDGF1-326和OCU200，一种抗血管生成的Tumstatin融合蛋白，以便于3月份从科罗拉多大学治疗湿式年龄相关的黄斑变性（AMD）。

根据基础对抗盲目的说法，视网膜炎是一种由继承的基因突变引起的遗传性基因突变引起的基因突变，导致在美国影响约10万人。 RP的人经历了视觉中逐渐下降，因为视网膜中的光感受器细胞死亡。它是一种进步障碍，大多数rp的人在40岁的时候都是法律盲目的。没有FDA批准的RP治疗。

“OCU100已经表现出通过减少蛋白质聚集和相关的细胞应激来治疗视网膜炎粒子炎的有希望的治疗剂的潜力，这已知已知有助于这种条件，”Kompells博士说。“凭借令人印象深刻的临床前数据，我们期待在2015年有时患者安全和耐受性的第1阶段进行进展。”

Kompella博士表示，各种突变，包括逆核苷中的P23H突变，导致视力中的视网膜中的关键蛋白质与RP的发育有关。已知p23H逆止蛋白酶在视网膜细胞内形成大簇或聚集体，导致细胞应激和最终的细胞死亡。OCU100具有从蛋白质聚集和相关应力中拯救视网膜细胞的能力，具有促进RP的治疗。

关于孤儿药物指定

FDA Offactoft Offact Of Orphan产品开发办公室（OOPD）弥补孤儿或生物学的孤儿或生物学，可治疗少数少年患者的罕见疾病或病症的美国孤儿名称符合孤儿药法的各种发展激励的提案国（ ODA）包括七年的美国营销专用效力，合格临床检测的税收抵免，豁免处方药用户的营销应用费用以及申请补助金的能力。OOPD还在医疗和研究社区，专业组织，学术界，政府机构，工业和罕见疾病患者群体中致力于稀有疾病问题。

关于Ocugen，Inc。

Ocugen正在推进基于内源性蛋白质发现的新型生物学，该蛋白质在分子，细胞和全动物水平处具有良好的理解生物学来治疗眼部疾病。管道中的治疗蛋白质来自细胞存活因子，例如透镜上皮衍生的生长因子（LEDGF）和抗血管生成蛋白，如摩托肽。知识产权涵盖各种相关的蛋白质构建体，包括具有优异活性的融合蛋白。

关于科罗拉多大学

科罗拉多大学是一所拥有四大校园的总理公共研究大学：科罗拉多州科罗拉多大学科罗拉多州科罗拉多州科罗拉多大学科罗拉多州科罗拉多州科罗拉多大学和科罗拉多州大学anschutz医疗校园大学。大约57,591名学生正在追求铜的学术学位。学术声望由大学的五个诺贝尔奖奖，八麦卡尔“天才”研究员，18名校友宇航员和19名罗得岛学者。有关整个CU系统的更多信息，并访问校园资源，请访问www.cu.edu。

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